在2023年美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)会议上，Rejuvenate生物公司公开了基因疗法RJB-01治疗二尖瓣疾病的数据。
据《美国商业资讯》报道—在2023年5月16-20日于加利福尼亚州洛杉矶举行的第26届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上，Rejuvenate Bio宣布了其基因疗法RJB-01的新数据，该数据来自一项针对患有粘液瘤性二尖瓣疾病(MMVD)的犬的试点研究。
“二尖瓣疾病对于晚期的犬来说通常是致命的，目前没有治疗方法可以治愈。这种疾病是由二尖瓣功能障碍引起的，这会导致充血性心力衰竭。”
MMVD是一种常见的犬心脏瓣膜疾病，随着犬年龄的增长，心脏瓣膜变厚，导致瓣膜渗漏，最终导致心力衰竭。这项研究的目的是确定RJB-01是否可以帮助延缓这种疾病的进展。
该公司对骑士查尔斯国王猎犬(CKCS) MMVD的RJB-01试点研究报告结果显示，在所有患有MMVD的狗中，骑士查尔斯国王猎犬是发病率最高的品种之一，发病率接近80%。MMVD很容易用听诊器诊断，因为它最初表现为心脏杂音，并通过超声心动图证实。
Rejuvenate Bio首席科学官Noah Davidsohn博士说：“二尖瓣疾病对于晚期的犬来说通常是致命的，目前没有治疗方法可以治愈。这种疾病是由二尖瓣功能障碍引起的，这会导致充血性心力衰竭，目前的治疗标准是Vetmedin(匹莫苯丹)，与ACE抑制剂配对，但这只治疗症状，不能解决潜在疾病。我们很高兴能在ASGCT2023大会上分享这些初步研究结果，并将随着研究的进展继续提供最新信息。”
初步研究结果
RJB-01已被施用于17只犬，接近3年的持久表达和我们的基因的生物活性证明它具有良好的安全性。在一项治疗二尖瓣疾病的试点研究中，这些犬在给予RJB-01治疗期间每小时被监测一次，其中有四只犬已经接受了两年多的治疗，没有出现任何安全问题。
12只骑士查尔斯国王猎犬服用了RJB-01和pimobendan，这是目前治疗充血性心力衰竭的最佳药物，与所有品种的标准护理治疗相比，报告的进展时间延迟了1.5年以上，与所有品种的单用匹莫苯丹历史对照相比，用RJB-01和匹莫苯丹治疗的CKCS的进展时间增加了约600天，与安慰剂相比增加了800多天。
患有MMVD的犬通常会因二尖瓣功能障碍而导致左心房肿大。在28个月内，匹莫苯丹将心脏大小的增加限制在0.8个单位。令人兴奋的是，Rejuvenate的基因疗法结合匹莫苯丹能够在类似的时间内将左心房大小缩小0.3，一些犬甚至恢复到早期阶段。
来源：dvm360
